Bilim insanları, dağ havasındaki düşük oksijen seviyesini taklit eden iki ilacı Parkinson belirtileri gösteren farelerde denedi. Hareket sorunları başladıktan sonra uygulanan tedavi, farelerin hareket becerilerinde belirgin iyileşme sağladı.
Deneyde, Parkinson benzeri belirtiler gösteren farelerin beyinlerine alfa‑sinüklein fibrilleri enjekte edilerek protein birikimi ve hareket güçlükleri tetiklenmiş. Altı hafta sonra hareket sorunları ortaya çıktığında, GBT601 ve PT2399 adlı iki bileşik bir arada ağızdan verildi.
İlaç kombinasyonu altı hafta boyunca her gün verildiğinde, farelerin direk üzerinde hareket etme ve kafes kapağına tutunma testlerindeki performansı artarken, yalnızca sıvı enjeksiyonu yapılan kontrol grubunda hareket sorunları ilerledi.
Araştırmacılar, tedavinin beyin dokusundaki oksijen fazlalığını azalttığını ve yağ hasarının bir göstergesini düşürdüğünü belirtti. Ancak kaygı benzeri davranışlarda herhangi bir iyileşme gözlenmedi.
Mootha, tedavinin uygulamaya başlandıktan sonraki bir ila iki hafta içinde hareket becerilerinde iyileşme olduğunu ifade etti. Bu iyileşme, sinir hücrelerinin onarıldığı anlamına gelmez; sinir hücresi kaybının önüne geçildiği ancak hücre sayısındaki değişikliklerin ölçülmediği bildirildi.
İlaç kombinasyonu, Parkinson modeli dışında Leigh sendromu ve Friedreich ataksisi modellerinde de test edildi. Leigh sendromu modelinde tedavi, ortalama yaşam süresini 62 günden 158 güne çıkardı; Friedreich ataksisi modelinde ise mevcut belirtiler ortadan kalkmadı ancak hastalığın ilerlemesi yavaşlatıldı.
